Стволовые клетки при лечение синдрома дауна
Русский Медицинский Сервер / Лечение стволовыми клетками / Лечение синдрома Дауна стволовыми клетками
Различают наследственные болезни в зависимости от характера нарушений, которые могут проявляться в единичных генах, отдельных хромосомах или в целых хромосомных наборах. Самыми распространенными среди нарушений считаются генные мутации, которые обусловлены модификацией порядка нуклеотидов в ДНК-молекуле. Самым первым заболеванием, на примере которого была явно доказана связь меж неправильным набором хромосом и ярко выраженными отклонениями от естественного развития, был синдром Дауна. Согласно статистическим показателям синдром Дауна считается одним из наиболее часто встречающихся генетических нарушений. Соотношение появления на свет новорожденных с синдромом Дауна приравнивается к 1 случаю на 800 рожденных деток.
Симптомы синдрома Дауна ярко выражены и отчетливо проявляются уже в первые месяцы жизни новорожденного. Для данного заболевания характерны такие врожденные нарушения развития как заторможенность и искажение роста костей, умственная отсталость, нарушение координации движений и прочие физические аномалии. Среди всех случаев диагностирования умственной отсталости у деток основной причиной такого отклонения является именно синдром Дауна. В медицинских кругах нашей страны данные отклонения принято называть «болезнью Дауна» и при выявлении этой болезни нередко медики сообщают о невозможности лечения этих нарушений. Однако с данной терминологией можно поспорить, и западные ученые не классифицируют синдром Дауна как болезнь. Термин “синдром” подразумевает под собой определенный набор особенностей и признаков. Еще в 1866 году основные признаки людей, страдающих синдромом Дауна, были описаны английским врачом Джоном Дауном, он стал первым успешным исследователем данного нарушения, и его имя дало название этому синдрому. Но только спустя более 90 лет в 1959 году Жером Лежен ученый из Франции выявил истинную причину синдрома. И вот теперь научно доказано, что именно лишняя хромосома является причиной, по которой развивается синдром Дауна.
При стандартном строении каждой клетки человеческого тела, в ней находится 46 хромосом, которые содержат признаки, унаследованные зародышем от родителей. В хромосомном наборе содержится равное количество мужских и женских хромосом, расположенных попарно. А у рожденных с синдромом Дауна, 21-я пара содержит добавочную хромосому, в результате чего наступает так называемая трисомия, при которой в каждой клетке человеческого организма содержится по 47 хромосом.
Диагностирование синдрома Дауна производится врачом-генетиком по результатам исследования анализа крови, в котором и выявляется наличие лишних хромосом. Закладка дополнительной хромосомы производится вследствие неправильного созревания половых клеток. Отставание и сбои в развитии ребенка происходит именно из-за присутствия этой добавочной хромосомы, в результате чего наблюдается ряд физиологических особенностей, которые обуславливают более медленное развитие младенца с синдромом Дауна. Все этапы развития у таких детей будут проходить позже, нежели у ровесников со здоровым набором хромосом.
Стоит отметить, что споры по поводу причин возникновения сбоев в хромосомной цепочке, ведутся до сих пор. Известно одно, что возникновение данного синдрома не могут спровоцировать экологические условия и уровень благосостояния будущих родителей, ведь новорожденные с синдромом Дауна появляются на свет одинаково часто как в развитых, так и отстающих странах, во всех уголках мира. Не национальность, не социальное положение родителей не могут считаться предпосылками к развитию у их детей синдрома Дауна. Мало влияет на возникновение синдрома и образ жизни родителей. Во многих случаях «солнечные дети» (как принято называть новорожденных с синдромом Дауна) появляются у вполне здоровых родителей, ведущих здоровый образ жизни и не увлекавшихся в прошлом пагубными привычками.
В зависимости от правильного развития «солнечных деток» они могут в раннем возрасте научиться ходить, разговаривать, писать и читать и выполнять все те процедуры, которые под силу обычным детям. Жизненно важны для таких малышей специализированные программы обучения, которые рассчитаны непосредственно на преодоление последствий синдрома Дауна. Также крайне важна жизнерадостная атмосфера и адекватная среда проживания. Таким детям просто необходимо как можно раньше влиться в социальную среду и стать частью общества. Квалифицированная медицинская помощь и позитивное отношение со стороны окружающих в значительной мере способствует улучшенному развитию малышей с Синдромом Дауна. Однако в последнее время ученые разрабатывают новые методики терапии синдрома Дауна, наиболее эффективными оказались способы с использованием стволовых клеток.
Лечение синдрома Дауна стволовыми клетками
Как уже отмечалось ранее, многие медики считают, что лечение синдрома Дауна невозможно. В действительности генетические заболевания практически не поддаются воздействию медикаментозных препаратов. Многие ученые считают, что реально лишь уменьшить проявление этого нарушения при помощи физиотерапевтических и обучающих программ. Но чтобы ребенок с синдромом Дауна мог освоить хождение, чтение, речь, письмо и другие навыки следует проводить регулярный, длительный и тяжелый процесс реабилитации. Однако существуют группы ученых-генетиков, которые не прекращают исследований в сфере генной инженерии, ведь так много детей страдает от генетических нарушений. Поэтому на сегодняшний день уже существуют эффективные методики с использованием стволовых клеток, которые обладают удивительной способностью восстанавливать пораженные и деформированные клетки и налаживать правильную работу отдельных систем организма. Сегодня стволовые клетки активно используются в лечении приобретенных заболеваний, для восстановления здоровых кровеносных систем, обновления ткани сердца и в прочих сферах. На сегодняшний день ученые учатся использовать живительные способности стволовых клеток для «исправления» генетических заболеваний.
В случае с лечением синдрома Дауна стволовые клетки вводятся в организм пациента и начинают свое оздоравливающее влияние на организм в целом и на отдельные органы и системы в частности. Главным объектом воздействия стволовых клеток является головной мозг. Стволовые клетки способны заменить собой деформированные клетки и возобновить правильное развитие головного мозга, вследствие чего происходит нормализация роста костей и улучшается физическое развитие человека. Однако подобное лечение является эффективным лишь при своевременном проведении, когда еще не завершено формирование головного мозга. Поэтому раннее выявление нарушений на первых месяцах жизни младенца является залогом успешного устранения последствий синдрома Дауна при помощи внедрения в организм стволовых клеток.
Очень важно знать, что если лечение синдрома Дауна с использованием стволовых клеток проведено комплексно и своевременно и продолжают проводиться развивающие программы, то ребенок легко обучаем, не отстает в развитии от обычных детей, легко происходит социальная адаптация малыша и он пригоден к обучению в обычной школе по общеобразовательной программе обучения.
К сожалению после окончания формирования головного мозга внедрение в организм стволовых клеток не даст должного результата. Будем надеяться, что лечение генных заболеваний при помощи стволовых клеток будет и дальше развиваться и появятся новые программы, которые способны помочь больным синдромом Дауна в различные возрастные периоды.
+7 (925) 50 254 50 –
Лечение стволовыми клетками в России и за рубежом
ЗАПРОС в КЛИНИКУ
Источник
Причиной синдрома Дауна является геномная патология, когда одна лишняя хромосома вызывает у людей характерные симптомы заболевания.
Как проявляется заболевание
В представлении большинства людей синдром Дауна – это задержка в умственном и физическом развитии. А это значит, что ребенка будет сложно научить ходить, говорить и еще сложней – читать и писать. Но, к сожалению, это – только «верхушка айсберга»: дети с синдромом Дауна часто имеют серьезные пороки развития внутренних органов. Скорее всего, малыш не будет расти так, как его сверстники, он будет часто болеть. Кроме того, у большинства таких детей обнаруживаются серьезные проблемы с сердцем и с пищеварительной системой.
Что же такое «синдром Дауна»?
Это болезнь, при которой в ядрах клеток появляется одна лишняя хромосома. В норме их должно быть 46. В клеточном ядре они располагаются попарно – 23 от матери, 23 от отца. При болезни Дауна в 21-ой паре хромосом появляется одна лишняя хромосома. Именно она и провоцирует возникновение симптомов заболевания.
Известие о том, что у малютки, возможно, синдром Дауна, родителям обычно сообщают в роддоме. Но окончательно диагноз ставит генетик на основании результатов специального анализа крови, который позволяет выявить наличие лишней хромосомы в клеточном ядре. Родители могут узнать о том, что их будущий ребёнок с большой степенью вероятности страдает синдромом Дауна задолго до появления малыша на свет. К сожалению, число детей, появившихся на свет с данной патологией, не уменьшается. Поэтому новости о лечении синдрома Дауна с применением инновационных методик всегда вызывают в мире большой интерес.
Не отчаивайтесь, если у вашего малыша обнаружили синдром Дауна. Применение клеточной терапии позволяет добиться удивительных результатов в лечении этого заболевания. Не упустите шанс подарить своему ребенку здоровье!
Лечение синдрома Дауна
Лечится ли синдром Дауна – этот вопрос волнует всех без исключения родителей детишек, появившихся на свет с геномной патологией. Вылечить генетическое отклонение нельзя, поэтому можно сказать, что лечится не синдром Дауна, а сопутствующие ему поражения внутренних органов и систем организма.
Традиционная медицина не предлагает единого набора средств и методов для лечения этого сложного недуга. Максимум, что посоветует врач родителям – неустанно и целенаправленно заниматься с ребенком по специальной программе, делать массажи и посещать логопеда.
Лечение синдрома Дауна стволовыми клетками
К счастью, ведущими учеными мира разработана и применяется на практике методика лечения синдрома Дауна, безопасность и эффективность которой уже доказана. Речь идёт о лечении последствий заболевания с помощью мезенхимальных стволовых клеток.
Как же влияют мезенхимальные стволовые клетки на течение заболевания?
Лишняя хромосома в клетке провоцирует нарушение ее строения и как следствие – нарушение функций многих тканей и органов в организме больного ребёнка. Первым страдает головной мозг малыша. Что делают стволовые клетки? Они замещают «больные» клетки ткани головного мозга здоровыми, полнофункциональными нейронами. То есть, «умные» стволовые клетки сами находят поврежденные места, приживаются там, начинают делиться и образуют здоровую мозговую ткань. Таким образом, стволовые клетки возобновляют нормальную работу головного мозга. Не исключено, что в результате проведённой клеточной терапии ребенок сможет и читать, и писать. Более того, дети, прошедшие такой курс лечения, нередко усваивают учебные материалы обычной, не специализированной школы. Очень важно начать лечение малыша как можно раньше – пока организм растет, и на строение головного мозга еще можно повлиять. Если этот момент упустить, эффект от лечения, увы, будет уже не столь успешным.
Подобным образом мезенхимальные стволовые клетки влияют и на опорно-двигательную, иммунную и сердечно-сосудистую системы организма ребёнка. Заменяя собой нефункционирующие больные клетки, стволовые клетки обеспечивают правильную работу тканей с восстановленной структурой.
«Солнечные дети» (так часто называют малышей, страдающих болезнью Дауна) нуждаются в особенной заботе со стороны родителей. Им необходимо больше внимания и опеки. Они беззащитны и уязвимы. Таким детям необходимо особенное лечение. Клеточная терапия – единственный действенный способ помочь правильно сформировать растущий организм.
Помните, что, чем раньше Вы начнете лечение, тем больше у вашего малютки появится шансов вырасти успешным, уверенным в себе человеком. Предоставьте своему ребенку возможность быть счастливым!
Более подробную информацию о лечении стволовыми клетками
Вы можете получить, записавшись на бесплатную консультацию
*Просим Вас заранее информировать администратора клиники об удобном времени проведения консультации
Источник
Пересадка стволовых клеток при генетических болезнях. Эффективность
Стволовые клетки — самообновляющиеся клетки, которые характеризуются двумя свойствами:
1) способностью размножаться, формируя клетки различных типов тканей in vivo и
2) способностью самообновляться, формируя другие стволовые клетки.
Эмбриональные стволовые клетки, способные построить целый организм.
Использование эмбриональных стволовых клеток для лечения болезней в настоящее время — тема большой научной, этической и политической дискуссии. Тем не менее, если появится возможность дифференциации эмбриональных стволовых клеток в различные типы клеток для использования в качестве замены утраченных или поврежденных болезнью, взгляды общества на такое лечение могут измениться.
В настоящее время в клинических целях используют только два типа стволовых клеток — кроветворные, которые могут изменить кроветворную систему после пересадки костного мозга; и роговичные, используемые для регенерации эпителия роговицы. Возможность клинического использования стволовых клеток других типов в будущем огромна, поскольку их исследование — одна из наиболее активных и перспективных областей биомедицинских исследований.
Стволовые клетки обнаружены во многих различных зрелых тканях, включая, например, кожу или мозг, как у людей, так и у животных, и существует надежда, что эти клетки окажутся способными регенерировать утраченные или поврежденные клетки того типа ткани, из которой они произошли. Хотя легко преувеличить потенциал такого лечения, оптимизм в связи с будущим терапии стволовыми клетками вполне оправдан.
Пересадка кроветворных стволовых клеток при болезнях, не сопровождающихся накоплением метаболитов
Кроме применения при лечении опухолей, пересадка кроветворных стволовых клеток с использованием стволовых клеток костного мозга является также методом выбора при лечении группы моногенных нарушений иммунитета, включая тяжелые комбинированные иммунодефициты любого типа. Их роль в лечении генетической болезни вообще, тем не менее, оценивают осторожно.
Например, отличные результаты получены при пересадке костного мозга для лечения бета-талассемии у пациентов до 16 лет. Однако для каждой болезни, при которой пересадка костного мозга может приносить пользу, результаты следует оценивать в течение многих лет и сравнивать с результатами, полученными при других видах лечения.
Пересадка стволовых кроветворных клеток при лизосомных болезнях накопления
Пересадка стволовых кроветворных клеток костного мозга. Пересадка стволовых клеток костного мозга эффективна при лечении лизосомных болезней накопления во многих тканях, включая, для некоторых болезней, мозг.
Во-первых, пересаженные клетки служат источником лизосомных ферментов, способных передаваться в другие клетки через внеклеточную жидкость, что впервые показано в экспериментах по совместному культивированию клеток больных с синдромами Гурлер и Хантера.
Поскольку клетки, происходящие из костного мозга, составляют около 10% общей массы клеток тела, количественное влияние ферментов, передающихся из них, может быть значимым.
Во-вторых, система мононуклеарных фагоцитов в большинстве, если не во всех тканях, происходит из стволовых клеток костного мозга, поэтому после пересадки костного мозга эта система во всем организме становится донорского происхождения.
Нужно особо отметить периваскулярные клетки микроглии мозга, также происходящие из клеток костного мозга, способные частично исправить аномалии нервной системы после пересадки костного мозга при некоторых болезнях накопления, например болезни Краббе, обсуждаемой позже.
Пересадка костного мозга исправляет или уменьшает висцеральные нарушения при многих болезнях накопления, включая, например, болезнь Гоше. Нормализация или уменьшение в размере печени, селезенки и сердца также достигается при синдроме Гурлер, кроме того, улучшаются проходимость верхних дыхательных путей, общая подвижность и ослабление помутнения роговицы.
Полезным оказалось влияние пересадки и на неврологический компонент болезни. Пациенты, имевшие перед пересадкой хорошие показатели развития и перенесшие пересадку до 24-месячного возраста, после пересадки костного мозга продолжают интеллектуально развиваться, в отличие от неотвратимой утраты интеллектуальных функций в противном случае. Интересно, что в костном мозге донора обнаруживается эффект дозы генов; дети, получившие донорские клетки от гомозиготных нормальных доноров, с большей вероятностью сохраняют нормальный интеллект, чем реципиенты клеток гетерозиготных доноров.
Еще более радикальное влияние на неврологическую патологию при болезни накопления наблюдается после пересадки костного мозга пациентам с поздней формой глобоидноклеточной лейкодистрофии (или болезни Краббе) — дегенеративном заболевании белого вещества мозга.
Пациенты с поздним началом болезни, вызванной недостаточностью фермента галактоцереброзидазы, имеют начало клинических проявлений в возрасте от полугода до трех лет. В отсутствие лечения заболевание характеризуется неуклонной дегенерацией центрального и периферического миелина, спастичностью, деменцией и периферической нейропатией.
Реципиенты испытывали не только замедление процесса болезни, но и фактическое улучшение или нормализацию таких симптомов, как тремор, атаксия, моторная дискоординация и другие нарушения. Впечатляет, что даже структурные дефекты белого вещества в мозге пролеченных пациентов часто обратимы.
Пересадка стволовых кроветворных клеток из плацентарной крови при генетических болезнях
Открытие того факта, что плацентарная кровь — богатый источник кроветворных стволовых клеток, оказало заметное влияние на лечение наследственных болезней. Использование плацентарной крови имеет три больших преимущества перед костным мозгом как источником переносимых стволовых кроветворных клеток. Во-первых, реципиенты более гистосовместимы с плацентарной кровью, чем с другими клетками аллогенного донора.
Таким образом, приживление происходит, даже если между донором и реципиентом не совпадают три антигена HLA (поверхностные клеточные маркеры, кодируемые генами МНС). Во-вторых, широкая доступность плацентарной пуповинной крови с повышенной гистосовместимостью клеток донора существенно расширяет количество потенциальных доноров для любого реципиента. Эта характеристика особенно значима для пациентов из малых этнических групп со сравнительно небольшим пулом потенциальных доноров. В-третьих, при использовании плацентарных клеток в значительной степени уменьшается риск реакции «трансплантат против хозяина».
При лечении синдрома Гурлер пересадка плацентарной крови неродственных доноров оказалась такой же эффективной, как пересадка костного мозга от совместимого донора. При неонатальной форме болезни Краббе пересадка плацентарной крови играет особую роль, поскольку интеллектуальное развитие может быть сохранено только в том случае, если пересадку проводят очень рано (желательно до 45 дней жизни), до возникновения клинической симптоматики.
Поскольку рамки терапевтических возможностей при неонатальной форме болезни Краббе настолько узки, большая доступность и эффективность стволовых клеток плацентарной крови, в отличие от сложностей поиска подходящего донора для пересадки костного мозга, дают большое преимущество.
– Также рекомендуем “Пересадка печени при генетических болезнях. Эффективность”
Оглавление темы “Лечение генетических болезней”:
- Лечение гемофилии, недостаточности альфа-1-антитрипсина. Принципы
- Лечение недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы
- Лечение болезни Гоше. Принципы
- Лечение серповидноклеточной анемии и b-талассемий. Принципы
- Лечение наследственного ангионевротического отека. Принципы
- Лечение болезни Гентингтона. Принципы
- Пересадка ядра при генетических болезнях. Терапевтическое клонирование
- Пересадка стволовых клеток при генетических болезнях. Эффективность
- Пересадка печени при генетических болезнях. Эффективность
- Генотерапия генетических болезней. Требования
Источник